Anvisa aprova registro de medicamento de R$ 17 milhões para crianças com doença rara

A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou, nesta segunda-feira (2), o registro do medicamento de terapia genética Elevidys para crianças de 4 a 7 anos que sofrem de distrofia muscular de Duchenne - uma condição genética rara e grave que piora com o tempo, levando ao enfraquecimento e à deterioração dos músculos do corpo do paciente. O medicamento tem custo de R$ 17 milhões por aplicação e é a primeira terapia gênica aprovada para a população infantil impactada por doença genética que afeta a capacidade de se locomover, causando ainda problemas cardíacos e adversos.

Por hora, o fármaco é permitido para as crianças deambuladores (que ainda conseguem caminhar). "Esse tratamento visa restaurar, ainda que de forma parcial, a função muscular em pacientes pediátricos. O medicamento é administrado em uma única dose intravenosa, com a quantidade ajustada de acordo com o peso da criança", informou a agência por meio de nota.

A Anvisa informou ainda que os dados disponíveis são limitados e ainda não são suficientes para verificar o benefício do uso do produto para pacientes acima de 7 anos e que perderam a capacidade de locomoção funcional.

Além disso, a agência ressaltou que há contraindicações aos pacientes com deleções (perdas de parte de um cromossomo) nos éxons 8 e/ou 9 do gene DMD ou com títulos elevados de anticorpos contra o vetor viral. Os éxons são regiões específicas do DNA do paciente.

O registro foi concedido em caráter excepcional, conforme o artigo 30 da Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 505/2021, devido à gravidade da DMD, uma doença rara e debilitante, e à ausência de alternativas terapêuticas para os pacientes.