Anvisa aprova primeiro medicamento oral para tratamento de doença rara no sangue

A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou nesta segunda-feira (27) o primeiro medicamento oral para tratamento da HPN (hemoglobinúria paroxística noturna), uma doença rara no sangue.

De acordo com o Ministério da Saúde, a HPN tem uma incidência anual estimada em 1,3 novos casos a cada 1 milhão de pessoas. Hoje, o único tratamento disponível é administrado com a inserção de agulha na veia ou no tecido gorduroso sob a pele.

O novo medicamento oral, chamado de fabhalta, será disponibilizado aos pacientes por meio de hospitais, clínicas especializadas ou instituições habilitadas. Não estará disponível em farmácias.

Com a aprovação da Anvisa, o tratamento desenvolvido pela Novartis Brasil precisa passar pela etapa de definição de preço, realizada pela Cmed (Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos), órgão vinculado ao Ministério da Saúde que regula os preços dos medicamentos no Brasil.

O tratamento estará disponível para comercialização somente após a conclusão desse processo de precificação. Por isso, a Novartis diz não ter uma estimativa de valor para venda no Brasil.

No segundo semestre de 2025, a empresa entrará com um pedido para inclusão do medicamento no SUS (Sistema Único de Saúde). Depois disso, a Conitec (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias) terá 180 dias para analisar a solicitação. Esse prazo, segundo o Ministério da Saúde, pode ser prorrogado por mais 90 dias, quando as circunstâncias exigirem.

A HPN é uma anemia hemolítica crônica causada por um defeito na membrana das hemácias (glóbulos vermelhos do sangue que transportam oxigênio dos pulmões para os tecidos e órgãos do corpo).

Devido a uma mutação genética que nasce com a pessoa, a condição faz com que as hemácias sejam fabricadas sem uma camada protetora essencial, o que as torna vulneráveis ao ataque do sistema complemento, uma parte do sistema imunológico que, em pessoas saudáveis, atua na defesa contra infecções.

"No caso da HPN, o complemento destrói as hemácias defeituosas na circulação, processo conhecido como hemólise, causando anemia, fadiga severa, dores, e até complicações graves como trombose, a principal causa de morte nesses pacientes", diz o chefe de hematologia da Beneficência Portuguesa de São Paulo, Phillip Scheinberg.

O médico explica que o medicamento aprovado nesta segunda pela Anvisa bloqueia as proteínas do sistema complemento e impede a destruição das hemácias. Em testes clínicos, pacientes tratados com o cloridrato de iptacopana nome comercial de fabhalta não desenvolveram anemia e os sintomas da doença foram controlados.

A Anvisa já aprovou outros dois medicamentos para a HPN: o eculizumabe e o ravulizumabe. O hematologista Rodolfo Cançado, professor adjunto na Santa Casa de São Paulo, diz que o fabhalta tem todas as vantagens dos tratamentos já oferecidos, mas, além disso, o novo remédio permite uma maior qualidade de vida ao paciente, que não precisaria ir até o centro de tratamento para receber o tratamento.

"O remédio é um tratamento oral utilizado duas vezes ao dia. Ele não precisaria ir a um centro de referência para infusão endovenosa. Além disso, esse medicamento é mais eficaz do ponto de vista de controle da anemia", acrescenta.

Pelo SUS, os pacientes podem ter acesso ao eculizumabe, que é aplicado a cada 14 dias em uma unidade de saúde. Em novembro de 2024, a Folha divulgou um estudo sobre o percurso que os pacientes precisam fazer para ter acesso ao tratamento. A pesquisa mostrou que a distância média do local onde os pacientes moram até os centros de tratamento foi de 101,1 km.

Houve variação significativa de acordo com as regiões do Brasil, sendo maiores as distâncias no Norte (615,9 km) e Nordeste (144,4 km). Participantes das regiões Centro-Oeste, Sul e Sudeste precisaram percorrer em média 86,4 km, 64,4 km e 37,1 km, respectivamente.

O ravulizumabe, que é aplicado a cada dois meses, teve recomendação favorável da Conitec no ano passado para incorporação no sistema público de saúde, mas ainda não está disponível.

O Ministério da Saúde afirma que houve, em 2024, uma consulta pública sobre o PCDT (Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas) que orienta o diagnóstico, acompanhamento e tratamento da HPN e que contempla a incorporação do ravulizumabe. Agora, as informações estão sendo analisadas pela equipe técnica da Conitec.

"Nesta fase de avaliação técnica, são verificadas a conformidade e o conteúdo dos dados apresentados. Na sequência, as contribuições serão apresentadas durante a reunião da Conitec, que emitirá a recomendação final durante a mesma reunião. O tema será pautado nas próximas reuniões da Comissão", diz a pasta, em nota.

O único tratamento curativo da HPN é o transplante de medula óssea, mas não é indicado por ser um procedimento agressivo e de alta mortalidade.